近日，FDA发布了一份儿童癌症药物研究指导草案。草案的目的是为企业研究机构等提供提交儿童抗癌药物初步研究计划(IPSP)的信息，以问答的形式提供指导，解决最常见的问题。FDA说没有法律上可强制执行的责任，但描述了FDA目前对儿童癌症药物研究的想法。 　　本草案将以2020年8月18日为重要时间节点。日本看病服务机构携康国际了解到，根据最新的FD&C法案，原药申请将于2020年8月18日或之后提交。根据作用的分子机理，开展一些新活性成分靶向抗癌药物在儿童中的应用研究。fdara建立了一个机制，要求对一些新药进行评估，这些新药可以满足儿童目前的医疗需求。为了加速对这些产品的评价，最终促进适合儿童患者的新疗法的开发，我们需要及时研究成人潜在有效靶向药物的抗肿瘤活性，并考虑这些药物的毒性与儿童患者独特的生长发育有关。还应提及的是，在2020年8月18日或之后提交新药申请(NDA)或新活性成分生物制品许可证申请(BLA)的任何原始药物必须包括针对儿童的分子靶向癌症研究报告，除非56项要求被批准延期或豁免。
　　指导草案提及但不限于以下几点：。
　　一。计划于8月18日前提交的新活性成分、新适应症、新剂型、新给药方案或新给药途径的上市申请(或补充申请)需要IPSP。但是，如果计划在8月18日之后提交成人癌症药物上市申请，无论该药物是成人癌症适应症药物还是罕见疾病的指定适应症药物，都需要提交IPSP;。
　　2。如果研究计划的应用是一种新的活性成分，但不能确定其分子靶点是否被认为与儿童癌症有实质性关系，那么我们应该参考儿童分子靶点的相关列表、科学文献，征求儿童癌症专家的意见，并考虑其产品在儿童肿瘤模型系统中的临床前评价;。
　　3、如果一种含有新活性成分的产品被授予所寻求适应症的孤儿药称号，但针对的是一个被认为与儿童癌症有实质性关联的分子靶点，该产品如果用于治疗成人癌症，仅在2020年8月18日之前提交的情况下，可免于PREA。由于开发时间可能无法预测，FDA建议所有开发此类药物的公司无论如何都提交IPSP。如果申请是在2020年8月18日或之后提交的，除非放弃，否则需要对该儿童进行申请研究。在提交申请前与FDA进行早期讨论将有助于规划提交申请的时间，并在必要时促进研究的发展，以确保preea的要求得到满足;。
　　这些是准则草案中提到的一些较为常见的问题。这项草案旨在考虑儿童病人的独特成长和发展，并促进为儿童病人开发适当的新疗法。