对于儿童肿瘤中的一种，横纹肌肉瘤的组织学与胚胎骨骼肌相似。但横纹肌肉瘤可发生在身体的许多部位，包括一些没有骨骼肌的部位。偶然间，研究人员开始认为，横纹肌肉瘤可能并非起源于肌细胞。 　　横纹肌肉瘤是儿童最常见的软组织肉瘤。经标准化手术、放疗、化疗后，有局限性的患者总生存率达80%以上。然而，转移瘤患者的预后更差。5年无进展生存率低于30%。
　　多年来，虽然研究者们一直在探索横纹肌肉瘤的发病机制，并进行了大量的临床试验，但没有取得突破性的成果。高危患者的生存状况需要新的治疗方法来改善。
　　一个“偶然”的发现。
　　美国犹他州西南大学发育生物学教授乔纳森·格拉夫博士利用小鼠模型激活了脂肪细胞中的刺猬(一种分段的极性基因，以突变果蝇黑腹果蝇的多毛胚胎命名，类似于刺猬)途径。本研究的目的是研究它如何影响脂肪组织的发育。令人惊讶的是，所有老鼠都有横纹肌肉瘤，“老鼠时间点”与大多数儿童RMS的年龄完全相同;小鼠肿瘤也位于头部和颈部，与儿童横纹肌肉瘤的40%相同。
　　格拉夫医生不是肿瘤学家，所以他的发现没有引起他的兴趣。但是田纳西州孟菲斯市圣朱德儿童医院的肿瘤学教授们发现了新的研究方向。
　　近年来研究证明，脂肪细胞和骨骼肌细胞之间存在共同的前体细胞，其脂肪组织被称为“棕色脂肪”。脂肪组织和肌肉组织之间可能存在某种神秘的联系，因此研究人员之一的马克·哈特利博士提出了一个假设，即激活脂肪细胞中的刺猬路径可以将其转化为肌肉样肿瘤，这可能是横纹肌肉瘤的起源。
　　研究再一次带来意外的结果：横纹肌肉瘤的来源不是肌细胞，也不是脂肪细胞，而是构成肌纤维之间血管的内皮细胞哈特利博士说：“当我们在这些细胞的早期发育过程中激活刺猬通路时，它激活了参与头颈部骨骼肌分化和形成的转录因子。”。
　　据日本就医服务机构携康国际了解到，这项来自田纳西州孟菲斯市圣裘德儿童医院的研究于1月8日发表在《癌细胞》杂志上。
　　主要结果：
　　1、特异性内皮祖细胞可引起横纹肌肉瘤。
　　2、横纹肌肉瘤是由非肌肉细胞骨骼肌发育的异常驱动引起的。
　　3、SmoM2诱导内皮祖细胞分化为横纹肌肉瘤。
　  4、源细胞是横纹肌肉瘤定位的主要决定因素。
　　以前，大多数肿瘤是根据“显微形态学”来分类的。然而，日本就医服务机构携康国际了解到，近年来大量研究证明，不同来源的肿瘤对治疗有不同的行为和反应。肿瘤的位置对预后非常重要。过去，我们认为它是一种疾病，而在未来，它可能会成为多种疾病。