最近，柳叶刀肿瘤学发表了一项1期试验的结果，该试验将靶向药物威尼斯托克司与大剂量化疗相结合，治疗儿童复发或难治性急性髓细胞白血病(AML)。据出国看病服务机构携康国际了解，研究表明，近70%的患者经过一轮治疗后完全缓解(癌细胞消失)。 　　这项研究由圣裘德儿童研究医院的塞思·E·卡罗尔博士领导，研究人员认为，“鉴于治疗的安全性和有效性数据，还应在新诊断的高危AML儿童中进行测试。”。
　　费城儿童医院的Richard aplenc也评论说，这项研究之所以备受关注，是因为“这项研究不仅是第一次评估venetoclax对儿童的疗效，而且是第一次评估venetoclax与高强度AML化疗的结合。因此，本研究结果对更广泛的AML成人人群也具有重要意义。
　　本研究为剂量递增研究。出国看病服务机构携康国际了解到，初治38例AML患者，年龄3～22岁，其中原发性难治性AML 4例，复发性AML 33例，复发性混合表型AML 1例。分别用不同剂量的威尼斯克和阿糖胞苷联合蒽环类药物或不联合蒽环类药物治疗。在7.1个月的中位随访中，研究人员评估了35名患者，其中24名获得缓解。其中16例完全缓解，4例血液学不完全恢复完全缓解，4例部分缓解。总有效率为69%。
　　研究人员说，我们的数据显示，与中剂量阿糖胞苷相比，威尼斯通联合大剂量化疗更有可能带来完全缓解。结果，第二阶段的研究人员使用了更高剂量的威尼斯泻药和阿拉伯糖。果然，缓解率增加了：在20名接受第二阶段药物治疗的可评估患者中，14名患者完全缓解，占总缓解率的70%，另外2名患者部分缓解。所以总有效率是80%。
　　出国看病服务机构携康国际了解到，常见的3-4级不良反应为发热性中性粒细胞减少、血液感染和侵袭性真菌感染。不过也有一小部分患者疗效不佳，这类患者为FLT3激活突变的患者。研究人员认为，“联合使用威尼斯泻药和FLT3抑制剂可能是治疗此类患者的一个方向。”。
　　aplenc在评论中说，“在化疗方案中加入蒽环类药物似乎对缓解率的改善没有多大作用。”具体来说，在相同剂量的威尼斯托克司下，11名未使用IDA的患者中有7名(64%)完全缓解，9例IDA患者中6例(67%)完全缓解。
　　可以看出，单独使用venetoclax可以提高诱导方案的有效性，这也是非常令人兴奋的。阿普伦茨说，由于蒽环类药物增加了儿童患心血管疾病的风险，如果可以替代蒽环类药物使用，威尼斯泻药可以对患者产生重要影响。威尼斯可用于治疗慢性淋巴细胞白血病和小淋巴淋巴瘤。我们期待AML成为一种新的药物适应症!