出国治疗领域发现对于CpG岛高甲基化，可作为肿瘤化疗、激素治疗和靶向治疗的疗效标记物，如胶质瘤患者MGMT基因甲基化，和替莫唑胺这一类型的治疗，是指根据逆转异常基因表达模式，为正常模式的概念对肿瘤进行治疗。至今已有两类药物，可达到这个目的。
一类是试验地诱导DNA去甲基化，另一类是抑制组蛋白区乙酰化（SAHA），这两类药物已被FDA批准分别用于，治疗白血病前期状态。而肾髓异常增生综合征（MDS）和皮肤T细胞淋巴瘤，及氮杂胞苷和脱氧胞嘧啶核等，都已显示临床治疗效果。
在近期一项随机临床in期试验中，氮杂胞苷可以改善患者生存，尽管这些药物在之前的难治性疾病中，表现出很高的有效率和持久的有效性，但它们确切的药效方式，仍然需要被进一步证实。出国治疗领域认为例如在试验中，这些药物具有的表观遗传学效应，可能并不会在临床上起作用。