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科学家在白血病发生之前就能成功对其进行阻断
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在这篇论文中,出国看病服务机构携康国际了解到,研究人员首先研究了遭受第一次撞击的老鼠。这些小鼠携带了一个与chip相关的Dnmt3a基因突变,当研究人员引入第二个hit时,即NPM1基因突变,这些小鼠便会患上白血病,但如果用名为vtp-50469的化合物尽早治疗这些小鼠,小鼠恶性转化前的血细胞将停止繁殖,且小鼠永远不会发生白血病,同时也不会有任何毒性作用。
研究者Armstrong表示,我们清除了最终会转变为白血病细胞的细胞,这是我们第一次发现一种分子能有效地选择性作用于白血病前期细胞而不是正常细胞,随后我们对小鼠进行了数周的治疗后发现,这些小鼠表现都很好;VTP-50469是研究者早期对罕见高风险的婴儿白血病(MLL重排白血病)进行研究发现的一种化合物,这种化合物能靶向作用互相连接并开启驱动白血病基因表达的蛋白复合体,VTP-50469能干扰该蛋白复合体中两种特殊蛋白:Menin和MLL,随后就会瓦解该蛋白复合体,这样驱动白血病的基因就会关闭.
出国看病服务机构携康国际了解到,在婴儿白血病的研究中,研究人员在研究小鼠和白血病细胞系时发现,vtp-50469能显著减少白血病细胞的数量,在一些动物体内,癌症会得到缓解,正常血细胞不会受到影响。研究人员说,大多数常见的成人白血病都使用同样的机制。目前,与vtp-50469非常相似的药物版本正在成人复发性AML患者中进行临床试验。研究人员希望今年能开展与儿童急性髓系白血病相关的试验。
虽然在一定年龄以上的每个人中筛查克隆性造血并不现实,但我们可以想象,对被认为是急性髓系白血病高危患者的筛查比那些之前接受过化疗或血液系统推测的患者要好。研究人员阿姆斯特朗说,我们认为同样的预防概念也可能适用于多参与癌症患者。我们需要知道哪个突变非常重要,以及突变的顺序。同时,我们需要找到相对无毒的药物。如果我们能找到一种针对早期突变的特殊分子,研究人员也许能够有效地干预癌症的早期阶段。
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