Y-mabs是一家处于临床晚期的生物制药公司，致力于以抗体为基础的肿瘤治疗新产品的开发和商业化。近日，公司宣布，通过食品药品监督管理局(FDA)滚动审查程序提交治疗复发性/难治性高危神经母细胞瘤生物制品许可证申请(BLA)的工作已于3月31日完成。据日本就医机构携康国际医疗了解，神经母细胞瘤是一种侵袭性很强的肿瘤，是婴儿最常见的肿瘤之一。尽管近年来强化多模式治疗提高了生存率，但幸存者有很高的复发风险。 　　nexitamab是一种人源化的针对gD2抗原的单克隆抗体。GD2抗原在神经外胚层产生的肿瘤表面表达，包括神经母细胞瘤、黑色素瘤和骨肉瘤。naxitamab通过与肿瘤表面的gD2抗原结合，触发抗体介导的细胞毒性，激活免疫系统中的补体系统，达到杀伤肿瘤的作用。
　　目前，nexitamab正在临床开发中，用于治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤、骨肉瘤和其他gD2阳性肿瘤。在美国，FDA已授予神经母细胞瘤和骨肉瘤治疗的孤儿药资格(odd);2018年8月，FDA还授予用GM-CSF治疗高危神经母细胞瘤的突破性药物资格(BTD)。
　　BTD认证将帮助y-mabs与FDA审查小组频繁互动。滚动审查过程允许y-mabs提交BLA的各个部分进行审查，而不是等待所有部分完成后再提交给FDA进行审查。如果获得批准，y-mabs打算将nexitamab在美国市场商业化。
　　nexitamab BLA基于两项关键的二期研究(201和12-230)的安全性和有效性数据。去年10月，Y-mAbs公司在法国里昂举行的国际儿童肿瘤学会(SIOP)年会上公布了naxitamab联合GM-CSF治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童患者12-230研究(NCT01757626)的数据.
　　研究的一个亚组包括28名原发性难治性高危神经母细胞瘤患儿，他们在强化诱导治疗中无效，超过一半的患者也对二线化疗无效。在这项研究中，这些患者使用奈西他单抗和GM-CSF联合治疗。结果显示，客观有效率(ORR)为78%，50%的患者有24个月的PFS。
　　该研究的另一个亚组包括35名对挽救治疗有抵抗力的复发性神经母细胞瘤儿童，其中30名可评估。三分之一的患者在进入研究之前复发两次或更多，89%的患者接受过抗gD2药物治疗。日本就医机构携康国际医疗了解到，在这组患者中，尼西他单抗和GM-CSF联合治疗的总有效率(ORR)为37%，表明该治疗方案对此类难治性患者具有显著的临床疗效。y-mabs的创始人、董事长和业务发展战略主管Thomas GAD说：“作为一名长期高危神经母细胞瘤幸存者的父亲，我很高兴看到y-mabs在神经母细胞瘤领域首次提交BLA。我们相信这对神经母细胞瘤高危家族和y-mab是一个重要的里程碑。我们非常感谢参与nexitamab开发的所有员工、顾问和临床中心。”y-mabs首席执行官克劳斯·莫勒博士说：“随着BLA提交的完成，我们期待着与FDA合作，尽快将nexitamab带给合适的患者。我们很高兴能够完成这份报告，并相信nexitamab能够解决复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童未满足的主要医疗需求。”