Kazia therapeutics总部位于澳大利亚悉尼，是一家专门从事肿瘤研究的生物技术公司，致力于研发创新的抗癌药物。领先的候选药物是帕沙利西布(原gdc-0084)，日本看病中介携康国际医疗了解到，最近该公司公布了帕沙利西布(原gdc-0084)治疗多形性胶质母细胞瘤(GBM)正在进行的第二阶段研究的阳性中期数据(nct0352298)。Paxalisib是PI3K/Akt/mTOR通路的一种小分子抑制剂，可穿越血脑屏障。胶质母细胞瘤是最常见、最具侵袭性的原发性脑癌，目前正在开发治疗胶质母细胞瘤的药物。 　　nct035298是一项分为两部分的设计、开放标签、多中心、剂量递增和扩展研究，在新诊断、未甲基化MGMT启动子状态、多形性胶质母细胞瘤(GBM)患者中进行，评价帕沙利西布作为特莫唑胺(TMZ)耐受性、推荐二期剂量(rp2d)、药代动力学(PK)和临床活性的辅助治疗药物的安全性。
　　研究的剂量增加部分(a部分)设计为“3+3”，以确定帕沙利西布每日一次的最大耐受剂量(MTD)和间歇给药方案(QD)。本研究的剂量延长部分(B部分)是一项三臂、随机、开放标签的延长研究，以进一步表征帕沙利西布的安全性、耐受性和PK，并对其在GBM患者中的单药治疗活性进行初步评估。
　　中期分析结果显示：(1)a部分(增量队列)显示中位总生存时间(OS)为17.7个月，与现有的标准护理TMZ相关的12.7个月相比，具有临床意义的生命延长。(2) 对所有可评价患者(a部分=9;B部分=21)的分析表明，中位无进展生存期(PFS)为8.5个月，与之前的分析一致，与现有标准护理TMZ相关的5.3个月相比，结果良好。(3) 治疗时间最长的患者在确诊19个月后仍无进展。(4)大约一半的入组患者，仍然在接受paxalisib治疗，随着研究的继续推进，OS和PFS数据可能进一步改善.
　　本研究的进一步数据预计在2020财年下半年公布，最终数据预计在2021财年上半年公布。kazia首席执行官James Garner博士评论道：“这是一个非常好的结果，我们对新的数据感到满意。对于任何一种新的抗癌药物，“金标准”都是延长寿命的能力，这在胶质母细胞瘤等疾病中是一个特别具有挑战性的目标。这些新数据为我们提供了第一个临床证据，证明帕沙利西布可能在非常具有挑战性的患者群体中实现这一目标。”
　　James Garner博士继续说：“20多年来，新诊断的胶质母细胞瘤患者没有接受任何新的药物治疗，我们渴望改变这种情况。我们相信，帕沙利西布正在迅速成为这一具有挑战性疾病的全球管道中最有希望的候选药物之一，我们将努力使其尽快有效地提供给患者。这项研究正在继续跟踪一些仍在接受治疗的患者，我们目前预计下半年将公布进一步的数据。”
　　paxalisib是PI3K/Akt/mTOR途径的小分子抑制剂。2016年底获得罗氏基因标签授权，2018年进入二期临床试验。2018年2月，美国FDA授予帕沙利西布治疗胶质母细胞瘤的孤儿药资格。
　　除了帕沙利西布，卡齐亚的临床管道中还有一种药物trx-e-002-1(cantrixil)，据日本看病中介携康国际医疗了解，这是一种具有抗肿瘤干细胞活性的第三代苯并吡喃分子，目前正在开发用于治疗卵巢癌。该药物目前正在澳大利亚和美国进行一期临床试验，2019年9月在ESMO会议上公布了中期数据，研究仍在进行中。2015年4月，该药被美国FDA授予治疗卵巢癌的孤儿药资格(odd)。