诺华公司最近宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已授予其CD19 car-t细胞治疗(rmat)资格，用于治疗复发性或难治性滤泡性淋巴瘤(R/RFL)患者。 　　kymriah是美国FDA批准的第一种car-t细胞疗法。这种药是一种一次性的治疗方法。批准的适应症包括：(1)儿童和青少年复发或难治性急性淋巴细胞白血病(R/Rall)的治疗;(2)成人复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(R/R DLBCL)的治疗。诺华公司计划在2021年提交R/R FL kymriah治疗的监管申请。如果获得批准，R/RFL将成为kymriah的第三个B细胞肿瘤指征。
rmat是2016年12月美国修订《21世纪治愈法》条款时为加速创新再生疗法的开发和批准而开发的一个快速通道系统。据出国看病服务机构携康国际了解，Rmat可以是细胞治疗、治疗性组织工程产品、人体细胞和组织产品，或者包括再生医疗技术产品在内的其他联合疗法。为了获得rmat资格，需要有初步的临床研究资料，证明药物在治疗、延缓、逆转或治疗严重或危及生命的疾病或不能满足医疗需要方面有积极的效果。Rmat认证提供了类似于突破性药物认证(BTD)的优惠政策，包括早期相互作用、优先审查和与FDA加速批准的可能性。
　　诺华全球药物研发总监兼首席医疗官蔡俊华博士表示：“目前，我们正在尝试重新构思医疗方案，而这一rmat资格将支持卡介苗t细胞疗法的临床发展。随着疾病的发展，滤泡性淋巴瘤(FL)患者常常面临持续数年的各种治疗负担。Kymriah有潜力解决R/R FL患者群体中存在的显著未满足需求“
FDA授予kymriah rmat的依据是elara临床试验的初步临床证据。这是一项正在进行的多中心II期研究，研究kymriah治疗成人复发性或难治性滤泡性淋巴瘤(R/RFL)的疗效和安全性。
到目前为止，已有两种car-t细胞疗法被批准上市，即诺华的kymriah和基列的yescarta。与传统的小分子或生物疗法不同，car-t细胞疗法是一种活的t细胞疗法产品。Kymriah和yescarta都是通过基因修饰T细胞来表达针对CD19抗原的嵌合抗原受体(car)，CD19是一种抗原蛋白，表达于多种血液肿瘤细胞表面，包括B细胞淋巴瘤和白血病细胞。
　　滤泡性淋巴瘤(FL)是第二常见的非霍奇金淋巴瘤(NHL)。据出国看病服务机构携康国际了解，FL是一种惰性淋巴瘤，约占NHL病例的22%。虽然新的治疗方法提高了总生存率，但FL被认为是一种复发和缓解模式的不治之症。尽管患者有多种系统治疗方法，可用于三线或多线治疗，但这些方案的疗效将迅速下降。在复发性FL患者的生命周期中，他们可能接受的治疗选择的中位数为5，上限为12。对于那些难以治疗或很快复发的患者，以及那些可能已经用尽了现有方案但仍然健康到可以接受积极治疗的患者，也存在着未得到满足的医疗需求。