肺癌是全世界癌症死亡的主要原因。据出国看病服务机构携康国际了解，非小细胞肺癌(NSCLC)是最常见的肺癌类型，占肺癌病例的85%。只有1-2%的NSCLC患者存在EGFR外显子20突变，且预后较其他EGFR突变差。目前，还没有针对第20外显子突变的治疗方法。目前可用的EGFR-TKI和化疗对此类患者的益处有限。 武田最近宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已授予莫波西尼布(tak-788)突破性药物资格(BTD)，用于治疗在铂化疗期间或之后进行且携带EGFR外显子20插入突变的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)。据出国看病服务机构携康国际了解，目前对于这种特殊类型的非小细胞肺癌还没有批准的治疗方案。Mobocertinib是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，设计用于选择性靶向EGFR和人EGFR 2(HER2)外显子20插入突变。
　　突破性药品认证(BTD)是FDA于2012年建立的一个新的药品审查渠道。其目的是加速开发和审查治疗严重或危及生命的疾病的新药，初步的临床证据表明，与现有的治疗药物相比，该药物可以大幅度改善病情。获得BTD的药物在研发过程中可以得到FDA高级官员更为密切的指导，并有资格在新药市场评审中进行滚动评审和优先评审，以确保在最短时间内为患者提供新的治疗方案。
　　FDA根据I/II期研究中接受莫波西尼布治疗的患者的总有效率(ORR)和长期生存效益，授予莫波西尼布BTD。本研究评估莫波西尼布(160mg，每日口服一次)治疗局部晚期或转移性NSCLC患者EGFR外显子20插入突变的疗效和安全性。目前，这些患者还没有针对性的治疗，目前的治疗方案所提供的益处有限。
　　本研究的数据代表了在满足此类患者需求方面潜在的重大进展。mobocertinib的中位无进展生存期(PFS)为7.3个月，总有效率(ORR)为43%(n=12/28)。在本研究中，莫波西尼布的安全性是可控的(n=72)。最常见的与治疗相关的不良事件是腹泻(85%)、恶心(43%)、皮疹(36%)、呕吐(29%)和食欲不振(25%)。
武田肿瘤学治疗领域负责人Christopher Arendt博士表示：“我们很高兴FDA已经认识到mobocertinib对携带EGFR第20号外显子插入突变的NSCLC患者的治疗潜力，这些患者迫切需要有效的治疗方案在武田，我们致力于开发治疗难治性疾病的创新药物。Mobocertinib突破性的药物资格认证是我们努力改变服务不足人群的护理标准的重要一步。”
　　mobocertinib是一种功能强大的小分子酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，专为选择性靶向EGFR和HER2外显子20插入突变而设计。2019年，FDA授予mobocertinib孤儿药资格(odd)，用于治疗HER2突变或EGFR突变(包括外显子20插入突变)的肺癌患者。
　　mobocertinib的开发项目始于非小细胞肺癌(NSCLC)人群，预计将扩展到其他肿瘤类型的服务不足人群。莫波西尼布是一种疗效和安全性尚未确定的研究药物。