去年底，FDA发布了提交癌症药物儿科研究材料的指南草案。根据相关法律法规，从2020年8月18日起，有望向FDA提交新药申请(NDA)或生物制品许可证申请(BLA)的制药企业，将对部分分子靶向肿瘤药物进行儿科评价。 　　FDA代理主任Brett giroir博士说，根据2017年FDA再授权法案中对联邦食品、药品和化妆品法案的修订，FDA有了一种新的方法来评估一些可能用于儿童肿瘤治疗的新型癌症药物。新公布的指南草案旨在落实修订后的要求，为制药行业、临床研究人员和伦理委员会开展分子靶向儿科研究(指南中称为“靶向”)提供依据。
　　据出国看病服务机构携康国际了解，如果新活性成分的新药或生物制品原始许可证的申请是针对成人患者，但涉及到FDA确定的与儿童肿瘤生长和进展有实质性关系的分子靶点，提交上市申请时，必须提交所需的分子靶向儿童癌症研究报告。除非要求被放弃或推迟。这份长达13页的指南草案描述了FDA如何确定分子靶点是否“与儿童肿瘤的生长或进展有实质性的关系”，包括豁免和延期的信息。
　　为了帮助相关方做出决策，FDA肿瘤卓越中心(OCE)网站发布了200多个分子靶点。这些靶点包括基于现有证据和/或生物学机制的与儿童肿瘤生长或进展相关的潜在靶点，需要对这些药物和生物制品进行儿童早期评估。此外，有证据表明，有一些靶点与儿童肿瘤的生长或进展无关;针对这些靶点的药物可以免除相关研究。
　　出国看病服务机构携康国际了解到，指南草案表示，缺乏足够证据供FDA确定它们是否“实质相关”或“实质无关”的分子靶点，将不列入靶点清单。相关列表将定期更新，以反映其他相关分子靶标相关性的具体测定结果。
　　指南草案还详细说明了最初的儿科研究计划以及拟议的研究。准则草案还列出了其他罕见癌症的考虑因素。值得注意的是，本指南草案仅涵盖《联邦食品、药品和化妆品法》第505部分下的药品开发，不涵盖《儿科研究公平法》(PREA)和《联邦食品、药品和化妆品法》第505a部分下的儿童药品开发。