多发性骨髓瘤是一种不治之症，从骨髓开始，其特点是浆细胞过度增殖。多发性骨髓瘤是美国第三大最常见的血液癌症，仅次于白血病和淋巴瘤。据出国看病服务机构携康国际了解，数据显示，2016年美国发生了约30330例新病例，约12650人死于此病;2015年，全球发生了约124225例新病例，87084人死于此病。虽然有些多发性骨髓瘤患者没有症状，但大多数患者会被诊断为骨问题、血象减退、钙升高、肾脏问题等。标准治疗后复发的患者(包括蛋白酶体抑制剂或免疫调节剂)预后较差，可用的治疗很少。这些病人迫切需要新的治疗，以帮助延长他们的生命。  近日，Genmab在其第三阶段的临床试验中公布了Alcyone的顶级数据。这项试验的目的是评估Daratumumab和Bortezomb、Melphan和泼尼松(VMP)联合治疗无法接受自体干细胞移植(ASCT)的多发性骨髓瘤患者的第一线治疗。一项预先计划的中期分析表明，实验已达到研究的主要目的。
　　Daratumumab是一种很有潜力的药物。作为人IgG1k单克隆抗体(MAb)，它与CD 38分子具有高亲和力，在多发性骨髓瘤细胞表面高表达。然后daratumumab触发机体自身的免疫系统攻击癌细胞，除了直接导致癌细胞凋亡外，还通过多种免疫介导的机制和免疫调节作用迅速杀死癌细胞。美国FDA已批准单独或联合治疗多发性骨髓瘤，包括连那度胺和地塞米松(地塞米松)或硼替佐米(硼替佐米)和地塞米松(地塞米松)。这是第一种针对CD 38的单克隆抗体。
　　Daratumab的有效性和安全性在临床试验中也得到了证实。在这个随机的、开放的、多中心的第三阶段临床试验中，706名新诊断的不能接受自体干细胞移植的多发性骨髓瘤患者被随机分配接受达拉图玛布和VMP联合治疗或VMP单独治疗。联合治疗组采用16 mg/kg达拉图单抗，每周1次，疗程6周。然后每3周治疗一次，共9个疗程。经过总共9个疗程的治疗后，患者将继续每4周接受16毫克/千克达拉图马布的治疗，直到疾病进展。试验的主要终点是无进展生存期(PFS)。
　　结果显示，与单独使用VMP治疗的患者相比，加入daratumumab治疗降低了疾病进展风险或死亡约50%(HR=0.50， [95%CI： 0.38-0.65]， p<0.0001)，到达了主要终点。联合治疗组的中位PFS还未达到，而VMP治疗组的中位PFS约为18.1个月。该联合疗法的安全性与VMP疗法和daratumumab的安全性一致。
　　基于以上结果，独立数据监测委员会(IDMC)建议数据进行非盲化。所有患者会继续被监测记录安全性和总生存期。具体数据会在即将召开的医学会议及同行评议的期刊上发表。从Genmab获得该药物授权的Janssen Biotech将与监管部门进行沟通，讨论递交该适应症的监管文件。
　　“ALCYONE研究的中期结果再次证明了daratumumab与已有治疗方案联合治疗多发性骨髓瘤的潜力，这次是与VMP联合作为一线治疗。我们对本研究预先计划的中期分析结果感到非常满意，这进一步增加了我们的希望，daratumumab有可能成为重新定义多发性骨髓瘤联合治疗的关键驱动力，”Genmab首席执行官Jan van de Winkel博士说。