吉利德的T细胞治疗公司Kit最近宣布，已经向美国食品和药物管理局(FDA)提交了一份用于治疗成人复发性或难治性套细胞淋巴瘤(R/R MCL)患者的car-T细胞治疗kte-x19的生物产品许可申请(BLA)。Kit还计划于2020年初在欧盟提交kte-x19的营销授权申请(MAA)。此前，kte-x19已被FDA授予突破性药物资格(BTD)和欧洲药物管理局(EMA)授予治疗复发或难治性MCL的优先药物资格(prime)。 　　据出国看病服务机构携康国际了解，Kte-x19也是kit第二个用于监管应用的car-t细胞治疗，标志着其细胞治疗组合的潜在扩展。如果获得批准，kte-x19有可能成为MCL的第一个car-t细胞疗法。MCL是罕见的非霍奇金淋巴瘤(NHL)，起源于淋巴结的“外套”细胞，通常影响60岁以上的男性。
　　BLA基于zuma-2二期临床研究的数据。这项研究是一项单臂、多中心、开放性的研究，涉及74名成年MCL患者。这些患者的病情在5种治疗方案(包括蒽环类或苯达莫西汀类化疗方案、抗CD20单克隆抗体药物、Btk抑制剂ibrutinib或acalabrutinib)基础上均无影响或复发。目的评价kte-x19单次输注的疗效(60例)和安全性(68例)。
　　结果表明，kte-x19单次输注后，独立放射评审委员会(irrc)评估的总有效率(ORR)和完全有效率(CR)分别为93%和67%。在安全性方面，CRS 3级及以上患者和神经事件发生率分别为15%和31%，无5级CRS或神经事件发生。
　　kit全球临床开发总监Ken Takeshita医学博士说：“虽然近年来取得了一些进展，但对于复发性/难治性MCL患者，仍需要新的治疗方法，所以这份监管文件的提交对MCL社区来说是一个特别重要的里程碑。我们期待着与FDA合作，尽快将kte-x19带给合适的患者，并通过第二次car-t治疗继续履行我们业界领先的细胞治疗开发项目承诺。”
　　T细胞治疗是很有前途的治疗方法，kit是该领域的领军企业。2017年8月底，吉利德豪投资120亿美元收购风筝并进入该领域。2017年10月，kite的第一个car-t细胞疗法yescarta(axicabagene ciloleucel，kte-c19)获得美国FDA批准，成为全球首个获批治疗DLBCL的CAR-T疗法，该疗法也是继诺华Kymriah (tisagenlecleucel-T，CTL019)之后获批上市的第二款CAR-T疗法。
　　Yescarta和Kymriah的原理均是将患者自身的T细胞进行基因修饰使其表达靶向抗原CD19的嵌合抗原受体(CAR)，CD19是一种表达于多种血液肿瘤细胞表面的抗原蛋白，包括B细胞淋巴瘤和白血病细胞。经改造后的T细胞回输至患者体内，从而识别并攻击表达CD19的肿瘤细胞及其他B细胞。
　　出国看病服务机构携康国际了解到，KTE-X19是一种研究性、自体、抗CD19-CAR T细胞疗法，采用了XLP制造工艺，包括T细胞筛选和淋巴细胞富集。对于有循环淋巴母细胞证据的某些B细胞恶性肿瘤，淋巴细胞富集是一个必要步骤。KTE-X19目前正在进行治疗急性淋巴细胞白血病(ALL)、套细胞淋巴瘤(MCL)和慢性淋巴细胞白血病(CLL)的I/II期临床试验。