贝伐珠单抗联合替西罗莫司，使1例患者获得4个月的SD。PTCHl、SMO的高表达和融合同源突变的抑制，见于某一髓母细胞瘤亚型。在临床前试验中，SMOl抑制剂环巴胺引起体外的细胞周期阻滞，和体内的肿瘤退缩。在SMO抑制剂维莫德吉的I期临床试验中，3例SHH亚型的髓母细胞瘤，表现出抗肿瘤活性。
视网膜母细胞瘤是一种眼部的胚胎性肿瘤，发病高峰在2岁，95%的病例是在5岁前确诊，散发病例可见于任何年龄段。视网膜母细胞瘤是常见的遗传性癌症，30%〜40%是家族性的，且常常为多灶性、双侧肿瘤以及发病<1岁。
治疗可能包括眼球摘除术、体外放射治疗、近距离放射治疗、热疗/冷冻治疗和有效率不断提高的化疗。局部肿瘤进行局部治疗有>90%生存率，而即使对颅外转移的患者，进行高强度的多模式治疗，治愈率也是很低。
不幸的是，携带遗传变异的患者，继发性肿瘤的概率较高，包括平滑肌肉瘤、骨肉瘤和黑色素瘤，但不包括AML。海外医疗服务机构了解到，这通常发生在治疗30年以后，未行放疗者的发生率为10%〜25%，曾行放疗治疗视网膜母细胞瘤者，发生率为30%〜60%。