急性髓系白血病(AML)是一种影响成人和儿童的血癌。据出国看病服务机构携康国际了解，它需要多个基因变异才能发生,随着身体的衰老，许多人会产生一些突变，从而使某些血细胞比其他细胞增殖得更快，从而形成自己独特的细胞群体。这是第一次"打击"。它被称为"具有不确定潜能的克隆造血"(芯片，克隆造血决定电位)，它不一定有害。如果第二次打击使这些细胞恶性，这基本上保证了身体在不久的将来肯定会发展成白血病，结果导致不成熟、功能失调的血细胞迅速积累。 　　在最近发表在"科学"(Science)杂志上的一项研究中，波士顿儿童医院(Boston Children‘s Hospital)等机构的科学家使用一种特殊化合物干预了"第二次打击"过程，这种特殊化合物似乎在临床前研究中是安全的，这种化合物可能有效地抑制了AML发生前的疾病进展。这样，研究人员就能够筛选出患者，跟踪那些有克隆造血过程的患者，然后是一组第二次突变的患者。
　　在这篇文章中，研究人员首先研究了遭受"第一次打击"(第一次打击)的老鼠。小鼠携带与芯片相关的DNMT3A基因突变。当研究人员引入"第二次打击"，即NPM 1基因的突变后，小鼠就会患上白血病，但如果尽早使用一种名为vtp-50469的化合物来治疗小鼠，小鼠体内的血细胞将在恶性转化之前停止繁殖，老鼠永远不会患上白血病，也不会有任何毒性作用。
　　我们清除了最终转化为白血病细胞的细胞，"研究人员阿姆斯特朗说。这是我们第一次发现分子可以选择性地作用于白血病前细胞，而不是正常细胞，然后我们对小鼠进行了数周的治疗，发现这些小鼠表现良好。"vtp-50469是在早期研究罕见的高危婴儿白血病(MLL重排白血病)中发现的一种化合物，它的目标是相互连接，打开驱动白血病基因表达的蛋白质复合物。vtp-50469干扰蛋白复合物中的两种特殊蛋白：Menin和MLL，然后分解蛋白复合物，从而关闭驱动白血病的基因。
　　在对婴儿白血病的研究中，当研究人员对小鼠和白血病细胞系进行研究时，他们发现vtp-50469显著减少了白血病细胞的数量，在一些动物中，它们的癌症得到了缓解，正常的血细胞不受影响。研究者表示，大部分常见的成年人白血病都是利用相同的机制，目前与VTP-50469非常相似的药物版本正在复发性AML成年患者中进行临床试验，研究者希望在今年能够开展AML儿童患者相关的试验。
　　“虽然对每个超过一定年龄的人进行克隆性造血的筛查还不太现实，但我们可以设想一下，对于那些被认为高风险AML的患者进行筛查，比如此前接受过化疗或血液系统推测有问题的人群等。”研究者Armstrong说道。出国看病服务机构携康国际了解到，相同的预防性概念或许也适用于参与多次发病的癌症患者。我们需要知道哪种突变非常重要，以及突变的顺序，同时还要找到相对无毒的药物，如果能找到一种靶向作用其中一种早期突变的特殊分子，研究人员或许就能有效在癌症发生的早期阶段进行有效的干预。