输血是一种治疗选择，FDA批准的适应证，用于给予姑息目的的非髓性肿瘤化疗相关性贫血患者、CRF患者及HIV治疗患者，并且在选择性的非心脏或非血管手术患者中可减少输血需求。有证据支持ESA可用于MDS相关性贫血。
海外医疗服务机构携康国际介绍，患者往往需要较高的治疗剂量，而且有效性可能会延迟，联合应用往往能提高治疗的有效率。其他报道的应用包括多发性骨髓瘤、非霍奇金淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病、地中海贫血、放疗、类风湿关节炎、阵发性睡眠性血红蛋白尿、充血性心力衰竭、危重疾病、丙型肝炎以及自体输血者。
ESA用于化疗相关性贫血的推荐剂量，在ESA治疗开始或剂量调整后，应每周监测Hb直到其达到稳定水平。严重的不良反应是血栓栓塞事件，定义为短暂性脑缺血发作、脑卒中、肺动脉栓塞、深静脉血栓及心肌梗死。一项分析显示肿瘤患者血栓栓塞事件增加67%;群体基础风险为20%，损伤所需要的数目为7.5例患者。有证据表明CRF和手术患者，尤其是有更高Hb目标值的患者，血栓栓塞的风险增加。在一项对接受脊柱外科手术患者，给予ESA来降低术后输血需求的初步分析，显示ESA组的血栓栓塞事件的发生率增加。
海外医疗服务机构携康国际介绍，值得注意的是，这些患者并未接受术后的抗凝治疗。在未控制高血压的患者中严禁使用，更常见于接受静脉使用ESA的CRF患者。其他不良反应包括头痛、乏力、发热、皮疹、皮肤瘙痒、过敏反应、关节痛和肌肉痛、恶心、癫痫，以及由于对天然EPO的中和性抗体而导致的纯红再生障碍性贫血。
接受ESA的患者应补充铁剂，尤其是那些边缘性铁储存的患者，因为在开始ESA治疗后铁缺乏很快发生，且铁缺乏反向影响ESA的疗效。海外医疗多项对照研究，数据显示静脉铁可增强ESA的疗效，减少肿瘤患者的ESA需求剂量。测定血清EPO水平，可帮助识别更有可能对ESA有效的患者。基线患者较血清EPO>100U/L的更有可能对ESA有效。