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科学家开发非病毒基因疗法为癌症治疗打开大门
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目前,研究的重点是利用病毒传播系统穿透细胞。然而,将病毒引入人体的风险限制了基因治疗从实验室到临床的进展。到目前为止,只有三种基于病毒的治疗得到了fda的批准。虽然非病毒方法更安全,成本相对较低,但由于研究结果的差异,非病毒方法在基因治疗研究中所占的比例不到0.25%。
这项研究的首席研究员拉维舒克拉博士说,解决适当的非病毒方法和病毒方法之间的差距将是基因治疗进入临床实践的关键一步。他说:"一种有效的非病毒疗法对患者来说更安全,可以大大减少将新疗法推向市场的时间和成本。我们现在成功地测试了一种非病毒疗法,使我们能够避免病毒疗法的风险,并帮助挖掘基因疗法的全部潜力。
Shukla和他的团队利用有机金属骨架(MOFs)开发了一种新的非病毒基因传递载体。有机金属框架是一种超多孔纳米材料,可用于储存、分离、释放或保护几乎任何生物分子。这项研究得到了联邦科学和工业研究组织(CSIRO)的支持,该组织开发了一种制造工业规模MOF的技术。主要用于工业或化学领域的MOFs的生物学应用正变得越来越广泛。这些最新发现表明,它们在非病毒基因治疗方面具有良好的潜力。
研究人员使用以其生物相容性和生物降解而闻名的MOF亚组将dna携带到细胞中。基于mof的给药被发现对前列腺癌细胞有效,为肺癌、乳腺癌和其他遗传性疾病的治疗打开了大门。与舒克拉合作完成这项研究的博士研究员阿皮塔·波达尔(ArpitaPoddar)说,这些发现是开辟一条迄今被忽视的研究道路的第一步.既然我们已经证明了这一概念,我们就可以研究其他应用,包括转基因基因、植入,甚至作物改良,"他说。
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