海外看病服务机构携康国际了解到，对DNMT为靶点的DNA甲基化抑制剂，根据其化学结构可分为核苷类和非核苷类两大类。通常，核苷类是以胞嘧啶核苷为原型的衍生物，能通过代谢形成三磷酸脱氧核苷；竞争性抑制DNMT活性，阻断甲基化反应，此类药物主要包括阿扎胞苷和地西他滨。
阿扎胞苷是由阿糖胞苷合成的一种胞嘧啶核苷衍生物，能参与DNA的合成，通过抑制DNMT，阻断甲基化反应中的中间步骤，导致细胞的基因组DNA去甲基。海外看病服务机构携康国际了解到，此作用呈剂量依赖性，高浓度参与合成RNA或DNA，并产生细胞毒性作用。
对于低浓度通过降低细胞内的DNMT，能使基因甲基化程度减低。海外看病服务机构携康国际了解到，有II期试验（RELAZA），评价了阿扎胞苷治疗预防CD34+的MDS或AML患者、在同种基因HSCT治疗后复发的作用。
海外看病服务机构携康国际了解到，在HSCT后平均169天，59例患者中20例的CD34+捐献者、嵌合性降至<80%，他们在获得完全血液学缓解的情况下，接受4个疗程的阿扎胞苷治疗，结果16例（80%）有效。其中包括10例CD34+捐献者嵌合性80%患者（50%）、和6例病情稳定的无复发患者（30%）。
DI期试验（AZA001）入组358例患者，随机接受阿扎胞苷（179例）或CCR（179例）治疗；在中位随访21个月后，阿扎胞苷组患者的中位OS为24.5个月，CCR组为15.0个月。海外看病服务机构携康国际了解到，生存期达到2年的患者比例，阿扎胞苷组为50.8%，CCR组为26.2%；相关治疗实体肿瘤的研究，并未取得理想效果。