替莫唑胺联合托泊替康，治疗复发性神经母细胞瘤的TOTEMII期研究显示，7/38的患者在2个周期化疗后达到PR，总共有68%的患者达到CR、PR或SD。出国就医服务机构介绍，大约一半的儿童中枢神经系统肿瘤是胶质瘤，且与两类综合征相关，即神经纤维瘤病突变和结节性硬化症（rac突变）。
胶质瘤在儿童和成年人均有发病。然而，儿童脑胶质瘤大多数是低级别胶质瘤（LGG），以毛细胞星形细胞瘤为常见的亚型，常见的儿童高级别胶质瘤（HGG），是弥漫性内在脑桥胶质瘤（DIPG），而非多形性胶质母细胞瘤（GBM）。
如果可行的话，手术切除是有效的治疗方案，LGG完全切除术的生存率>90%，而不完全切除的生存率约为60%。出国就医服务机构携康国际了解到，同时，不可切除的DIPG 2年生存率<10%。放疗联合或者不联合化疗或对HGG，尽管放疗只能为DIPG提供短暂的获益。
出国就医服务机构携康国际介绍到，与成人胶质瘤相比，儿童胶质瘤具有独特的生物学特征，这一点也被研究得日益清晰。儿童病例与iVFl和TSC1/2突变、TP53突变的相对缺乏，以及增强的RAS/MAPK和mTOR信号的关系，通通指向靶向生物学。关注的多条通路分别是PI3K/AKT、血管内皮生长因子（VEGF）、DIPG患儿也有获益。
 

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