横纹肌肉瘤是一种高度侵袭性和高度恶性的癌症形式，从骨骼(条纹)肌细胞发展而来，未能完全分化。身体在运动的时候所使用的肌肉是骨骼肌，骨骼肌是由一种叫横纹肌的肌肉所组成的。横纹肌肉瘤是由应该成为骨骼肌的未成熟细胞癌变而导致的。如果病灶生长在皮肤，胃，肺等体表或者脏器组织那就叫做癌症，如果生长在肌肉，脂肪的软组织就叫做肉瘤。横纹肌肉瘤是儿童中第三常见的实体瘤。横纹肌肉瘤的患者约70%发生在6岁以下的儿童(未满1岁的为5%)，幼儿期，5岁到7岁以及10多岁的少年都是多发人群，成人患者较少。横纹肌肉瘤只占小儿肿瘤的2.9%，比例并不高。但是在儿童的软组织恶性肿瘤里却又是发生频率最高的疾病。
　　横纹肌肉瘤也多发生于骨骼肌以外的部位，例如膀胱，前列腺，精囊，鼻腔，眼睛深部，腹部，胸部等脏器。横纹肌肉瘤的症状和体征根据肿瘤部位而不同，预后与原发肿瘤的位置密切相关。转移的常见部位包括肺、骨髓和骨骼。患者预后差异很大，5年生存率在35%至95%之间，这具体取决于横纹肌肉瘤的类型和分期，因此明确诊断对于有效治疗和管理至关重要。
　　有许多横纹肌肉瘤分类系统和各种定义的组织学类型。胚胎型横纹肌肉瘤是常见的类型，约占了病例的60%。
　　横纹肌肉瘤的治疗手段通常包括手术、化疗和放疗的联合方案。使用这种联合治疗方法可以治愈新诊断的非转移性疾病患者中的60%至70%。一旦是转移的横纹肌肉瘤，即便采用了联合治疗方式，也只有20%左右的患者能够被治愈该疾病。
　　横纹肌肉瘤的分类
　　横纹肌肉瘤的发病原因尚未清楚。横纹肌肉瘤分为四种组织类型：胚胎型(包括葡萄样肉瘤)，胚胎性横纹肌肉瘤，间变性(未分化)横纹肌肉瘤等。
　　胚胎性横纹肌肉瘤(ERMS)：是最常见的组织学变异，占儿童病例约60%。这种情况在0-4岁儿童中最常见，每100万儿童中发病率最高为4例。肿瘤通常存在于头颈部以及泌尿生殖道中。
　　肺泡横纹肌肉瘤(ARMS)：是第二种最常见的类型。ARMS约占RMS相关肿瘤的20-25%，并且在所有年龄组中均匀分布。ARMS倾向于在四肢，躯干和腹膜中更常形成。它通常也比ERMS更具侵略性。
　　间变性(未分化)横纹肌肉瘤：也称为多形性横纹肌肉瘤。此类肿瘤显示出高度异质性和极差的分化。间变细胞可以是弥漫性的或局部的，弥散性变化可能导致较差的预后。它最常发生在成人身上，很少发生在儿童身上，并且经常在四肢中发现。它是最具攻击性的RMS，通常需要强化治疗。
　　发病部位
　　横纹肌肉瘤的原发部位最多的是头部，泌尿生殖器以及四肢。发病部位为头颈部(70%)，发生在生殖器为(15%—20%)。
　　治疗方式
　　横纹肌肉瘤仅靠手术切除是不能够完全治愈的恶性肿瘤(容易复发)，术后需要化学疗法。同时，结合适合的放射线疗法对肿瘤的治疗也有着非常好的效果。
　　手术治疗
　　通常情况下，手术是横纹肌肉瘤的第一线治疗。手术可以尽量的完全切除病灶。但是，横纹肌肉瘤是很难治愈的疾病，即使手术进行了全部切除，也有再复发的可能性。手术切除，通常会多切一些，避免切缘部分有癌细胞的残留，但是这样也会造成体内正常组织的丢失，给手术后的患者身体造成不好的影响。
　　化学疗法
　　根据病灶长的位置和大小的不同，也有一些儿童患者接受同步放化疗治疗。化学治疗常用于消除根治术后残余的瘤细胞;特殊部位无法手术时，与放疗联合治疗;巨大肿瘤的术前化疗可使肿瘤缩小，使手术成为可能，因此，应对横纹肌肉瘤开展常规的化疗。横纹肌肉瘤的化疗治疗标准为由长春新碱，更生霉素，环磷酰胺共同组成的VAC疗法。
　　化疗适用于以下患者：
　　(1)一期患者辅助性治疗。
　　(2)二期患者联合放疗。
　　(3)三期和四期患者术前或术后化疗以缩小原发肿瘤，术后辅助治疗。
　　放射线治疗
　　儿童涉及到生长和发育，考虑到X射线对儿童的造成的副作用，通常情况下会降低照射剂量。放射线治疗是治疗横纹肌肉瘤的基本治疗。照射剂量，时机，以及照射范围要看肿瘤的具体类型和分期。
　　传统的放疗是X射线，X射线对大脑进行广范围照射会发生精神发育迟滞，学习能力障碍等。正处于生长发育阶段的儿童患者接受放疗的年龄越低，后遗症的程度就越强。其他晚期副作用还包括：全脑放疗带来的垂体功能受损而造成生长激素等分泌不足，耳蜗受照射导致的听力降低等。另外，传统的双野对穿放疗对于内耳的照射剂量也很大，应尽量采用斜向四野照射或三维适形等照射方式，有条件可以采用质子放疗这种精准聚焦的放疗方式。
　　质子治疗的优势
　　针对儿童及青少年肿瘤患者，以质子治疗来代替各种X射线治疗已是国际标准。原因是质子治疗所造成的生长紊乱概率较低，以及在照射头部的情况下能够避免引发智力缺陷及大幅度降低第二原发癌的发生概率。这些由普通放疗本身所导致的副作用，对于孩子稍后的成长是特别不利的。
　　而比起最先进的光子放疗，质子治疗能够达到高精度以及将更多剂量集中于肿瘤。质子放疗对于所有情况都是理想选择，也即能够降低对肿瘤以外组织施加的剂量，使健康组织最大限度的避免遭到照射受损。
　　特别是对于肿瘤周围是放疗敏感组织的青少年肿瘤患者，除了急性放疗副作用，后期的副作用也影响很大。这是由于儿童及青少年的生长发育快，预期寿命长，因此特别容易发生放疗损伤及第二原发癌。作为对肿瘤周边组织进行照射的后果，时间越长，第二原发癌的发生概率就越高。
　　质子治疗的风险相对于光子治疗是更小的。在一项对光子治疗和质子治疗进行比较的研究中，在对3岁7个月大的男孩实施质子治疗的案例中，发现内耳的暴露剂量可以从100%降至2.4%，脑垂体由62%降至0.1%，心脏的暴露剂量由18%降至0.1%。