海外就医 继发性软骨肉瘤的演变因素
国外临床统计发现,软骨肉瘤(chondrosarcoma)是一种起源于软骨细胞、或间胚叶组织的恶性骨肿瘤;分为原发和继发两种类型。海外就医服务机构携康国际了解到,普通情况下,继发性软骨肉瘤主要是由软骨瘤、骨软骨瘤恶变而来。
该病多见于成人,男性多于女性;且Hedgehog信号通路、作为一个在胚胎阶段调控多种组织器官发育的重要信号通路,在软骨肿瘤发生中,也会起到重要作用。海外就医服务机构携康国际了解到,有数据表明,软骨肉瘤中即存在Hedgehog信号通路的异常激活。
海外就医服务机构携康国际了解到,GDC-0449是Hedgehog信号通路的抑制剂,一项在晚期软骨肉瘤患者中、开展的n期临床研究结果显示:尽管患者对该药的耐受性良好,但在接受GDC-0449(150mg/d)治疗6个月后,患者的中位无进展生存期仅为3.5个月。另一项关于该药联用治疗软骨肉瘤的研究,也在进行中
除Hedgehog信号通路外,PI3K/mTCm信号通路的异常,在软骨肉瘤中也较为常见。海外就医服务机构携康国际了解到,有回顾性研究显示,对10例无法切除的复发性软骨肉瘤患者,进行mTOR抑制剂西罗莫司、和环磷酰胺治疗后,患者的疾病控制率可达70%。
海外就医服务机构携康国际了解到,然而由于有限的样本量,PI3K/mT0R信号通路、能否成为软骨肉瘤的分子靶标,还需进一步验证。新近研究显示,软骨肉瘤中存在特异性的异柠檬酸脱氢酶(IDH)的杂合性突变。
有关IDH抑制剂对IDH突变型白血病的临床研究,正在进行,并且已初步观察到了一定的治疗效果。海外就医服务机构携康国际了解到,临床前研究还显示,IDH抑制剂对IDH突变型软骨肉瘤细胞、具有明显的抑制作用;这些结果为开展IDH抑制剂治疗软骨肉瘤的临床,奠定了一定基础。