儿童原发性肝癌诊断与治疗
目前，甲胎蛋白(AFP)在临床诊断中被用作预测肝癌的标志物。但AFP诊断早期肝癌的敏感性和特异性较低。它具有较高的假阴性率，使患者不能尽早发现病情，错过最佳治疗时机。
为解决上述临床痛点，car-t项目组组长、上海交通大学讲师韩泽光教授、上海交通大学系统生物医学研究所常务副所长、系统生物医学教育部重点实验室主任，自实验室成立以来，领导了一支由10余名博士生和硕士生组成的科研团队，20年来一直参与肝癌的早期诊断和个性化治疗。自2007年以来，韩泽光教授的团队发表了三篇关于肝祖细胞基因(DLK)的论文，开发了人血清DLK1蛋白ELISA试剂盒及其检测方法，并获得了两项针对肝癌相关抗原DLK1的car-t构建方法专利。
韩泽光教授的研究小组发现，DLK1不仅在癌组织中高表达，在正常肝组织中也不表达。同时，这种蛋白质可以分泌到血清中。该蛋白的特异性表达提示它不仅可以作为早期筛查的血清标志物，而且可以作为car-t治疗的靶点。
虽然DLK1可以作为原发性肝癌的早期标志物，但考虑到肝癌领域的激烈竞争，作为car-t项目负责人的侯尚伟负责研发、运营、市场等方面的工作，他在采访中介绍：“本项目将首先以儿童原发性肝癌为研究对象作为市场转型的切入点。
侯尚伟说，中国是肝癌大国，而成人肝癌市场很大，但竞争激烈。虽然儿童原发性肝癌的发病率相对较低，但发病率约为百万分之二。市场目标人群不多,但从项目转化策略上看,儿童领域是罕见病,准入风险和准入周期大大降低,同时研发成本也相对较低.
据了解，欧美国家在儿童罕见病诊治方面建立了较为完善的制度保障，而我国在罕见病诊疗领域的制度建设起步较晚，但近期步伐明显加快。2018年10月，协和医科大学医院牵头成立中国罕见病联盟，发布了中国首个罕见病名录，表明中国罕见病诊疗在中国的研发投入和制度保障得到加强，而制度的建立将引导资本进入这一领域。这也意味着，在car-t项目开始时，关注儿童原发性肝癌的战略方向是正确的